日本での「シスチノーシス」の患者数は十数名と超希少疾患、かつ、進行する疾患です。

１．私達患者会では、医療機関と連携し新たな治療法や新薬の開発に積極的に取り組み、必要に応じて関連行政への要請・陳情を行っています。

２．また、「シスチノーシス」は早期発見、早期治療が不可欠であることから、国内各地で開催される関連医学学会での啓発・啓蒙活動のための

患者会ブース出展の活動を行っています。

４．比較的患者数の多い海外（と言っても全世界での患者数は約2,000人程度と超希少疾患）の患者財団・医師等との連携強化を推進しています。

５．患者と家族のＱＯＬ向上のために、交流会やセミナーの開催、その他の難病患者会との連携強化を行っています。

私達患者会では、この様な活動を継続して取り組んで行くことが大切と考えていますが、超希少疾患ゆえに患者会だけでは活動資金が足りず、

充分な活動が行えません。

どうぞ、患者会活動にご理解いただき、ご支援ご協力を宜しくお願い致します。